در یک دستاورد تاریخی، پزشکان با استفاده از درمانی انحصاری که برای یک بیمار طراحی شده بود، توانستند کد ژنتیکی یک نوزاد را بازنویسی کنند؛ یک درمان «سفارشی» که طلیعه‌دار دوران نوینی در پزشکی است.
همزمان با رشد درمان‌های شخصی‌سازی‌شده و ابزارهای قدرتمند ویرایش ژن مانند کریسپر (CRISPR) ، به کمک زیست‌فناوری رویاهای آزمایشگاهی درحال تبدیل به واقعیت‌های بالینی هستند و در عین‌حال سیلی از فرصت‌های شگرف و پرسش‌های پیچیده اجتماعی را نیز با خود به همراه می‌آورند، از پزشکی گرفته تا کشاورزی و از شیوه مبارزه با ویروس‌ها تا چگونگی طراحی مواد جدید.
زیست‌فناوری اکنون تنها در حال تکامل نیست، بلکه انقلابی عظیم و باورنکردنی را دارد تجربه می‌کند.
این گزارش به بررسی پیشرفت‌های محوری در حوزه زیست‌فناوری می‌پردازد و مرزهای ویرایش ژن، نسل بعدی واکسن‌ها، ظهور هوش مصنوعی در کشف دارو و چشم‌اندازهای اخلاقی را که همزمان با بهره‌برداری از این قدرت‌های تحول‌آفرین باید در آن گام برداریم، کاوش می‌کند.
زیست‌فناوری ماه گذشته نقطه عطف چشمگیری را تجربه کرد، تکان‌دهنده‌ترین خبر از بیمارستان کودکان فیلادلفیا (CHOP) آمد؛ جایی که یک نوزاد ۹ماهه به نام کی‌جی مولدون، با درمان سفارشی کریسپر در داخل بدن (in vivo) برای اختلال متابولیک نادر و تهدیدکننده حیات، تحت درمان قرار گرفت.
این اختلال، کمبود کربامویل فسفات سنتتاز ۱ (CPS1) بود که با نخستین داروی ویرایش ژن شخصی‌سازی‌شده در جهان درمان شد.
این دارو که با سرعتی شگفت‌انگیز تولید و تجویز شد، معجزه‌ای در استفاده از فناوری‌های نوظهور پزشکی دقیق برای مقابله با بیماری‌هایی است که پیش از این لاعلاج به نظر می‌رسید.
این موفقیت فردی، با پیشرفت گسترده‌تری در این حوزه هم‌نواست؛ به‌عنوان مثال، شرکت «انسوما» (Ensoma) اخیرا مجوز شروع آزمایش بالینی (IND) را از سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) برای EN-374، درمان در داخل بدن مبتنی بر کریسپر برای بیماری گرانولوماتوزی مزمن وابسته به کروموزوم X دریافت کرده است.
این امر، نشان‌دهنده انتقال سریع درمان‌های ویرایش ژن از آزمایشگاه‌ها، به کارآزمایی‌های بالینی است که قرار است اواخر امسال آغاز شوند.
فراتر از سلامت انسان، بخش کشاورزی نیز شاهد جهش‌های قابل‌توجهی در حوزه زیست‌فناوری است. شرکت «بترسیدز» (BetterSeeds) از پلتفرم نوآورانه خود به نام EDGE رونمایی کرد که برای انتقال کارآمد ابزارهای ویرایش ژن کریسپر در محصولات کشاورزی طراحی شده و نویدبخش افزایش بازدهی و تقویت مقاومت در برابر تغییرات اقلیمی در زنجیره غذایی ماست.
این تلاش‌های پیشگامانه، همزمان با انقلاب‌های موازی در فرآیندهای تایید واکسن‌های mRNA رخ می‌دهند، به‌طوری‌که FDA دستورالعمل‌های جدیدی برای دوزهای تقویتی کووید-۱۹ صادر کرده است.
مساله قابل‌توجه این است که هوش مصنوعی سرعت اکتشافات را بیش از پیش افزایش می‌دهد، به‌ویژه در طراحی پادتن‌های جدید.
همراه با همه این پیشرفت‌ها در عرصه زیست‌فناوری، جامعه علمی با پرسش‌های عمیق اخلاقی ناشی از این توانمندی‌ها دست و پنجه نرم می‌کند، به‌ویژه بحث‌های جاری پیرامون تعلیق ویرایش ژن‌های جنسی (germline).
پیوند زیست‌شناسی با ابزارهای فناورانه
این پیشرفت‌ها در میدان زیست‌فناوری انجام می‌گیرد. زیست‌فناوری یعنی استفاده از موجودات زنده یا بخش‌هایی از آن‌ها برای ساختن چیزهای مفید. به زبان ساده، این علم از فرآیندهای سلولی و مولکولی استفاده می‌کند تا فناوری‌ها و محصولاتی بسازد که سلامتی انسان و پایداری محیط زیست را ارتقا دهند.
این حوزه، علومی مثل زیست‌شناسی، شیمی، ژنتیک و فیزیک را با مهندسی ترکیب می‌کند تا موجودات زنده یا اجزای‌شان را دستکاری کند.
کاربردهای زیست‌فناوری خصوصا در پزشکی، کشاورزی، صنعت و مدیریت محیط‌زیست است.
ساخت داروهایی مثل انسولین با استفاده از میکروب‌ها، تولید سوخت‌های زیستی از طریق تخمیر میکروبی، اصلاح نژاد گیاهان برای بهبود ویژگی‌هایشان و ساخت مواد قابل تجزیه زیستی ازطریق میکروب‌های مهندسی‌شده ازجمله این کاربردهاست، برای انجام این کارها، از روش‌های سنتی مثل تخمیر و اصلاح نژاد تا روش‌های مدرن‌تری مثل دستکاری DNA و ویرایش ژن استفاده می‌شود.
زیرشاخه‌های زیست‌فناوری
زیرشاخه‌های اصلی زیست‌فناوری شامل زیست‌فناوری پزشکی (قرمز)، کشاورزی (سبز)، صنعتی (سفید)، دریایی (آبی)، غذایی و محیطی است، با وجود این زیست‌فناوری، علمی جدید نیست، ریشه‌های آن به تمدن‌های باستان برمی‌گردد؛ جایی که از این علم برای تخمیر با هدف تولید غذاها و نوشیدنی‌های اصلی مثل نان، آبجو، ماست و پنیر استفاده می‌شد.
مردمان بین‌النهرین ، مصری‌ها و هندی‌ها از طریق اصلاح نژاد که از کاربردهای زیست‌فناوری است، گیاهان و حیوانات را اهلی کردند و ناخواسته از اصول ژنتیک برای افزایش محصول و مقاومت در برابر بیماری‌ها بهره بردند.
اواسط قرن بیستم، بشر شاهد کشفیات مهمی بود، توضیح تخمیر ازسوی لویی پاستور، کشف ساختار دورشته‌ای DNA به‌وسیله واتسون و کریک در سال ۱۹۵۳ و آزمایش‌های DNA نوترکیب استنلی کوهن و هربرت بویر در سال ۱۹۷۳ که اجازه می‌داد ژن‌ها بین گونه‌ها منتقل شوند، از مهم‌ترین این کشفیات بودند.
در سال ۱۹۸۲، انسولین انسانی مصنوعی که با باکتری‌های E.coli مهندسی‌شده تولید شده بود، ازسوی سازمان غذا و داروی آمریکا تایید شد؛ این تاییدیه اولین موفقیت تجاری زیست‌فناوری مدرن را رقم زد.
از آن زمان، نوآوری‌هایی مثل تولید پادتن‌های مونوکلونال، واکنش زنجیره‌ای پلیمراز(PCR)، درمان با سلول‌های بنیادی و ویرایش ژن با CRISPR-Cas9، ابزارها و تاثیر زیست‌فناوری را به‌طور مداوم گسترش داده‌اند.
از حدود پنج‌هزار سال پیش از میلاد مسیح، تمدن‌ها از مخمر، باکتری و سایر میکروب‌ها برای تغییر غذا از طریق تخمیر استفاده می‌کردند و این قرن‌ها پیش از اینکه اساس مولکولی حیات درک شود، رخ داده بود.
کارل اِرِکی در سال ۱۹۱۹ کلمه «زیست‌فناوری» را ابداع کرد و به این حوزه رسمیت بخشید که منجر به تولید در مقیاس بزرگ اسید سیتریک و سایر کالاها با میکروب‌ها شد.
فناوری DNA نوترکیب که ازسوی کوهن و بویر در سال ۱۹۷۳ معرفی شد، مهندسی ژنتیک را وارد صحنه کرد و درنهایت به تولید اولین داروی زیست‌فناوری – انسولین هومولین- در سال ۱۹۸۲ انجامید.
پیشرفت‌ها در اواخر قرن بیستم نیز ادامه یافت، با ظهور PCR (1983)، پادتن‌های مونوکلونال (۱۹۷۵)، شبیه‌سازی گوسفند دالی (۱۹۹۷) و تکمیل پیش‌نویس پروژه ژنوم انسان (۲۰۰۰)، زیست‌فناوری باز هم با سرعتی بالا گسترش یافت.
با ورود به قرن ۲۱، ظهور پلتفرم‌های زیست‌شناسی سنتزی، درمان‌های mRNA، تشخیص‌های مبتنی بر CRISPR و بیوساخت بدون سلول، زیست‌فناوری بیش از پیش در مرکز نوآوری و تحول جوامع انسانی قرار گرفت.
مرزهای کریسپر و ویرایش ژن
یکی از حوزه‌های جذاب زیست‌فناوری، بحث ویرایش ژن است؛ موضوعی که به‌ویژه با هدایت سیستم‌های کریسپر-کاس (CRISPR-Cas)، همچنان چراغ راه نوآوری است و با درمان‌های پیشگامانه، خط‌تولید روبه‌رشد داروهای بالینی، توسعه ابزارهای ویرایشی نوین و کاربردهای تحول‌آفرین در کشاورزی مشخص می‌شود.
بدون شک، مهم‌ترین پیشرفت اخیر، مورد کی‌جی مولدون، نوزاد ۹ماهه‌ای است که به نخستین فردی تبدیل شد که با موفقیت، با یک درمان ویرایش ژن شخصی‌سازی‌شده در بدن، تحت درمان قرار گرفت.
کی‌جی از کمبود شدید کربامویل فسفات سنتتاز ۱ (CPS1) رنج می‌برد، یک بیماری متابولیک نادر کبدی که اغلب نیازمند پیوند کبد است و اگر هر چه زودتر درمان نشود، می‌تواند به آسیب عصبی همیشگی یا مرگ منجر شود. پژوهشگران در بیمارستان کودکان فیلادلفیا (CHOP) و پزشکی پن (Penn Medicine) جهش ژنی خاص را در سلول‌های کبدی کی‌جی با استفاده از یک درمان سفارشی مبتنی بر کریسپر اصلاح کردند.
این درمان از طریق انتقال mRNA انجام شد، پس از دریافت اولین دوز در ماه فوریه، گزارش شد که کی‌جی به خوبی رشد کرده است.
برخلاف هدف قرار دادن مشکلات سلامتی شایع‌تر مانند بیماری سلول داسی‌شکل، این نخستین‌باری بود که از فناوری کریسپر برای ایجاد یک درمان شخصی‌سازی‌شده استفاده می‌شود.
این درمان که طی تنها ۶ ماه پس از تشخیص، تحت یک پروتکل اورژانسی تک‌بیمار تولید و ارایه شد، شامل دو تزریق وریدی بود و منجر به بهبود قابل‌توجهی در وضعیت نوزاد شد. دکتر ربکا آرنز-نیکلاس، یکی از پزشکان کی‌جی، ابراز امیدواری کرد که او «نخستین نفر از بسیاری» باشد که از چنین درمان‌های ژنی شخصی‌سازی‌شده بهره‌مند می‌شوند. این دستاورد که حاصل سال‌ها پیشرفت در ویرایش ژن و دهه‌ها پژوهش با بودجه فدرال است، می‌تواند راه را برای تطبیق فناوری ویرایش ژن برای درمان افراد مبتلا به سایر بیماری‌های نادر که هیچ درمان پزشکی موثری برای آن‌ها درحال‌حاضر موجود نیست، هموار کند.
گسترش خط‌تولید داروهای بالینی: از نظریه تا درمان
شرکت «پریسیژن بایوساینسز» (Precision BioSciences) نیز درحال پیشبرد درمان ویرایش ژن در داخل بدن خود، PBGENE-DMD است که از پلتفرم ARCUS برای هدف قراردادن حذف اگزون‌های ۴۵-۵۵ در دیستروفی عضلانی دوشن (Duchenne Muscular Dystrophy) استفاده می‌کند.
داده‌های پیش‌بالینی، بازسازی پایدار دیستروفین و بهبود عملکردی عضلات را نشان داده‌اند و درخواست IND/CTA برای سال ۲۰۲۵ و داده‌های بالینی در سال ۲۰۲۶ برنامه‌ریزی شده است.
«ادیتاس مدیسین» (Editas Medicine) یکی دیگر از بازیگران کلیدی است که داده‌های پیش‌بالینی را برای پلتفرم هدفمند (Neuro Linguistic Programming) خود گزارش کرده که تا ۴۸ درصد ویرایش پروموتر HBG1/2 را در سلول‌های بنیادی خون‌ساز (Hematopoietic Stem Cells) در داخل بدن به دست آورده و از آستانه درمانی برای افزایش هموگلوبین جنینی برای درمان بیماری سلول داسی‌شکل و بتا تالاسمی فراتر رفته است.
آن‌ها همچنین داده‌های یک درمان مبتنی بر کریسپر-Cas که یک ژن کبدی نامشخص را هدف قرار می‌دهد، ارایه کردند که به حدود ۷۰ درصد ویرایش کبدی در موش‌ها و بیش از ۵۰ درصد در سلول‌های کبدی پستانداران غیرانسان دست یافته است.
با این‌حال، همزمان با پیشرفت این استراتژی‌های قدرتمند در داخل بدن، بحث‌ها درباره دسترسی عادلانه، هزینه بالای درمان‌های شخصی‌سازی‌شده و ضرورت نظارت بر ایمنی طولانی‌مدت، اهمیت فزاینده‌ای می‌یابند، همان‌طور که در گزارش‌های اخیر PBS که ملاحظات اخلاقی درمان ژنی را مورد بحث قرار داده‌اند، برجسته شده است.
ویرایش ژن در خدمت کشاورزی: کشت آینده
علاوه بر تولید دارو، تاثیر فناوری زیست فناورانه کریسپر به عمقِ کشاورزی نیز گسترش یافته و راه‌حل‌هایی برای چالش‌هایی مانند تغییرات اقلیمی و امنیت غذایی ارایه می‌دهد.
یک نوآوری برجسته در این زمینه، پلتفرم EDGE (انتقال کارآمد ویرایش ژن) شرکت «بترسیدز» است. این فناوری مستقیما یک مانع عمده در زیست‌فناوری گیاهی را هدف قرار می‌دهد: مشکلات روش‌های کشت بافت ناکارآمد و مخصوص هر محصول برای ویرایش ژن.
در حال‌حاضر، تنها ۱۰ محصول مهم تجاری را می‌توان به‌دلیل این محدودیت‌ها با استفاده از کریسپر به‌طور کارآمد بهبود بخشید.
پلتفرم EDGE با استفاده از ویروس‌های مهندسی‌شده برای حمل یک سیستم کریسپر-کاس ۹ بازمهندسی و تقسیم‌شده، بر این چالش غلبه می‌کند و امکان انتقال و عملکرد موثر ماشین ویرایش ژن را مستقیما در داخل گیاه فراهم کرده و منجر به تولید نسل ویرایش‌شده می‌شود و نیاز به کشت بافت را به‌طور کامل دور می‌زند.
کریسپر می‌تواند برای طیف بسیار وسیع‌تری از محصولات کشاورزی اعمال شود و زمان و منابع موردنیاز برای توسعه گیاهان ویرایش‌شده ژنتیکی را به میزان قابل‌توجهی کاهش دهد و درنتیجه زمان عرضه به بازار انواع جدید و بهبودیافته را کوتاه کند.
«بترسیدز» قصد دارد با ترکیب EDGE با صفات منحصربه‌فرد مقاومت به اقلیم، محصولاتی با تحمل خشکی برتر، مصرف آب کمتر و بازدهی بیشتر را تولید کند.
ایدو مارگالیت، مدیرعامل «بترسیدز» در این‌باره می‌گوید: انتظار می‌رود شفافیت فزاینده در مقررات کریسپر در سطح جهان، پذیرش گسترده‌تر ویرایش ژن ازسوی صنعت بذر را به‌دنبال داشته باشد و EDGE این یکپارچه‌سازی را تسهیل خواهد کرد.
این شرکت درحال‌توسعه EDGE V.2 است که از سیستم‌های کریسپر کوچک‌تری برای افزایش بیشتر کارایی و گسترش کاربردپذیری استفاده می‌کند.
در سال ۲۰۲۴، بازار جهانی کریسپر ۲.۹ میلیارد دلار ارزش‌گذاری شده بود و پیش‌بینی می‌شود تا سال ۲۰۳۰ به پنج میلیارد و ۴۲۰ میلیون دلار برسد که ناشی از تقاضا برای درمان‌های ژنی، ابزارهای پژوهشی و کاربردهای صنعتی، ازجمله کشاورزی است.
واکسن‌های mRNA و ایمنی‌درمانی‌های نسل بعد
فناوری mRNA که در دوران همه‌گیری کووید-۱۹ به شهرت رسید، در ماه می۲۰۲۵ به‌سرعت درحال تکامل است. چشم‌اندازهای نظارتی جدید، آینده آن را شکل می‌دهند و کاربردهای آن بسیار فراتر از بیماری‌های عفونی، به حوزه‌هایی مانند ایمنی‌درمانی سرطان گسترش می‌یابد.
یک تحول مهم در این ماه، راهنمایی به‌روزشده سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) برای دوزهای تقویتی واکسن کووید-۱۹ بوده است.
ماه پیش، FDA از تغییر در فلسفه نظارتی خود خبر داد که به‌ویژه برای آمریکایی‌های سالم زیر ۶۵ سال اهمیت دارد. «مارتی ماکاری»، کمیسر سازمان غذا و داروی آمریکا و «وینای پراساد»، مدیر مرکز ارزیابی و پژوهش‌های زیست‌شناسانه، در مجله پزشکی نیوانگلند نوشتند که این سازمان پیش‌بینی می‌کند پیش از اعطای مجوزهای کاربرد بیولوژیک (BLAs) برای این گروه جمعیتی، به داده‌های کارآزمایی بالینی تصادفی‌سازی‌شده و کنترل‌شده که نتایج بالینی را ارزیابی می‌کنند، نیاز خواهد بود.
این اقدام، نشان‌دهنده فاصله گرفتن از اتکای شدید به داده‌های «پل ایمنی» (immunobridging) (که پاسخ‌های ایمنی را با پاسخ‌های یک واکسن از قبل تاییدشده مقایسه می‌کند) است و بر تقاضا برای داده‌های قوی و «استاندارد طلایی» درمورد نتایج بالینی برای افراد کم‌خطر، تاکید می‌کند.
این موضع جدید، با هدف ایجاد تعادل بین انعطاف‌پذیری نظارتی و تعهد به علم دقیق، این مساله را که واکسن‌ها برای افراد پرخطر تایید می‌شوند تضمین می‌کند، این در حالی است که داده‌های جامع‌تری برای افراد کم‌خطر مطالبه می‌شود.
این اعلامیه واکنش فوری در بازار سهام را به‌دنبال داشت و سهام مدرنا نزدیک به هشت درصد افزایش یافت و پیشتاز سوددهندگان S&P 500 شد و سهام شرکت‌های بایو ان‌تک و فایزر که در آمریکا فهرست شده‌اند نیز شاهد رشد بودند.
با وجود این رشد، امسال سهام مدرنا همچنان حدود یک‌سوم ارزش خود را از دست داده که نشان‌دهنده نگرانی‌های اساسی سرمایه‌گذاران است که احتمالا مربوط به افزایش زمان‌بندی تحقیق و توسعه و هزینه‌های مرتبط با این الزامات آزمایشی سخت‌گیرانه‌تر است.
زیست‌شناسی مصنوعی و تولید زیستی
«زیست‌شناسی مصنوعی»، یعنی طراحی و ساخت قطعات، دستگاه‌ها و سیستم‌های بیولوژیک نوین، همراه با طراحی مجدد سیستم‌های زیستی طبیعی موجود برای اهداف مفید، این روزها به‌سرعت درحال بلوغ است.
این رشته، همراه با پیشرفت در تولید زیستی، راه را برای درمان‌های نوآورانه، مواد پایدار و فرآیندهای صنعتی کارآمدتر هموار می‌کند.
یکی از حوزه‌های کلیدی که زیست‌شناسی مصنوعی در آن گام‌های مهمی برمی‌دارد، توسعه ایمنی درمان‌های نسل بعدی، به‌ویژه واکسن‌های شخصی‌سازی‌شده سرطان است.
برای مثال، شرکت‌هایی مانند «ادیتاس مدیسین» درحال‌توسعه برنامه‌های افزایش بیان ژن داخل بدن با استفاده از AsCas12a و نانوذرات لیپیدی (LNPs) برای سلول‌های بنیادی خون‌ساز و اهداف کبدی‌اند، به‌طوری‌که برنامه HBG1/2 آن‌ها در پستانداران غیرانسان به ویرایش مرتبط با درمان برای بیماری سلول داسی‌شکل و بتا تالاسمی رسیده است.
زیست‌شناسی مصنوعی به کاربردهای صنعتی نیز گسترش یافته ولی نیازمند فرآیندهای تولید زیستی قوی و مقیاس‌پذیر است.
توسعه پلتفرم EDGE شرکت «بترسیدز» برای کشاورزی که هدف آن «رفع یک محدودیت عمده در نوآوری کشاورزی» و «کاهش قابل‌توجه زمان و منابع موردنیاز برای توسعه گیاهان ویرایش‌شده ژنتیکی» است، نشان‌دهنده حرکت به‌سمت کارایی و مقیاس‌پذیری است که در تولید زیستی صنعتی نیز حیاتی است.
هوش مصنوعی و زیست‌شناسی محاسباتی
«هوش مصنوعی» و «زیست‌شناسی محاسباتی»، امروزه تنها ابزارهای کمکی در زیست‌فناوری نیستند؛ آن‌ها به موتورهای محرک اصلی اکتشاف و نوآوری تبدیل شده‌اند.
اکنون از طراحی درمان‌های نوین گرفته تا درک مجموعه داده‌های بیولوژیک گسترده، هوش مصنوعی به‌طور چشمگیری چشم‌انداز توسعه دارو و درک بیولوژیکی را از نو طراحی می‌کند.
یکی از هیجان‌انگیزترین مرزهایی که هوش مصنوعی در آن اثرگذار است، طراحی پادتن از صفر است؛ یعنی ایجاد پادتن‌های کاملا جدید به روش محاسباتی، بدون ارجاع مستقیم به پادتن‌های موجود. بررسی‌ها نشان می‌دهد که چگونه شرکت‌ها از هوش مصنوعی برای ساخت پادتن‌های درمانی با میل ترکیبی بالا و کیفیت دارویی، کاملا در محیط رایانه (in silico) بهره می‌برند که به‌طور بالقوه زمان‌بندی و هزینه‌های توسعه را کاهش می‌دهد.
شرکت «نابلا بایو» (Nabla Bio)، یک استارت‌آپ منشعب از آزمایشگاه جورج چرچ در هاروارد، از پلتفرم یکپارچه هوش مصنوعی و تجربی خود به نام Joint Atomic Modeling (JAM) برای طراحی پادتن‌های از صفر علیه اهداف چالش‌برانگیز مانند گیرنده‌های جفت‌شده با پروتیین G (GPCRs) استفاده می‌کند. هدف قراردادن GPCRها به‌دلیل ساختار و شباهت آن‌ها در این خانواده که می‌تواند منجر به اثرات خارج از هدف شود، بسیار دشوار است. پلتفرم «نابلا» بنا بر گزارش‌ها، آنچه را «نخستین پادتن کاملا طراحی‌شده به روش محاسباتی» برای CXCR7 (یک GPCR دخیل در سرطان) توصیف می‌کند، طراحی کرده و از آن زمان با استفاده از روش‌های مدل‌سازی زبان، تولید خود را به بیش از ۷۰۰ پادتن متصل‌شونده به CXCR7 افزایش داده است.
به‌طور مشابه، پژوهشگران در آزمایشگاه دیوید بیکر دانشگاه واشنگتن، با بهره‌گیری از نسخه به‌روزشده مدل طراحی پروتیین RFdiffusion، در طراحی حلقه‌های پادتن -مناطق کلیدی مسوول اتصال- برای اهدافی مانند هماگلوتینین آنفلوآنزا و یک سم کلستریدیوم دیفیسیل پیشرفت کرده‌اند. اگرچه این‌ها اثبات مفهوم بودند اما توانایی طراحی چنین ساختارهای پیچیده‌ای از ابتدا، بسیار تاثیرگذار تلقی می‌شود.
با این‌حال، این حوزه خالی از بحث نیست. برخی کارشناسان این پرسش را مطرح کرده‌اند که آیا خطوط تولید «از صفر» آن‌ها واقعا از ابتدا طراحی کرده یا صرفا پادتن‌های موجود را «بازطراحی» می‌کنند.
برای مثال، «ابسای» به‌دلیل یک پیش‌چاپ که طرح‌های پادتن HER2 را توصیف می‌کرد، با واکنش منفی مواجه شد و منتقدان ادعا کردند که این طرح‌ها براساس یک پادتن موجود به نام تراستوزوماب بوده‌اند.
شان مک‌کلین، مدیرعامل «ابسای»، از شفافیت آن‌ها دفاع و ادعا کرد که پلتفرم آن‌ها تکامل یافته و اکنون روی اهدافی کار می‌کند که هیچ پادتن متصل‌شونده قبلی برای آن‌ها شناسایی نشده است، مانند منطقه‌ای از پروتیین gp120 HIV.
«جنریت بایومدیسینز» نیز توضیح داد که پادتن SARS-CoV-2 آن‌ها، GB-0669، با استفاده از «بهینه‌سازی مولد» (با هدایت مولکول‌های موجود) توسعه یافته است که از کار طراحی کاملا از صفر آن‌ها که در مراحل اولیه مسیر بالینی خود قرار دارد، متمایز است.
مدل طراحی پروتیین از صفر آن‌ها، Chroma، که در مجله Nature منتشر شد، توانایی پیش‌بینی ساختارهای جدید از ابتدا را نشان داد.
اجماع عمومی، با وجود بحث‌ها بر سر اصطلاحات، این است که روش‌های مبتنی بر هوش مصنوعی، خواه طراحی واقعی از صفر باشند یا بهینه‌سازی پیچیده، کشف بیولوژیک‌های جدید را تسریع می‌کنند.
اکوسیستم‌های کشف دارو با کمک هوش مصنوعی
قدرت فزاینده هوش مصنوعی در زیست‌فناوری توجه و سرمایه‌گذاری قابل‌توجهی را به خود جلب کرده و منجر به همگرایی فناوری و علوم زیستی شده است، روند کلی تبدیل شدن هوش مصنوعی به جز جدایی‌ناپذیر تحقیق و توسعه زیست‌فناوری واضح است. شرکت‌ها به‌طور فزاینده‌ای به مدل‌های یادگیری ماشین، که برخی از آن‌ها از مدل‌های زبان پروتیین، مشابه مدل‌های مورداستفاده در پردازش زبان طبیعی مشتق شده‌اند، برای هدایت تکامل پادتن و حتی تولید طرح‌هایی برای ابزارهایی مانند کریسپر متکی هستند.
توانایی هوش مصنوعی در بهینه‌سازی سریع کاندیداها برای ویژگی‌های دارویی بالینی، مانند بهبود خنثی‌سازی یا افزایش نیمه‌عمر، یک مزیت کلیدی است.
گِوُرگ گریگوریان از «جنریت بایومدیسینز» تصریح می‌کند که جریان‌های کاری فعلی آن‌ها می‌تواند دوره‌های بهینه‌سازی را طی چند هفته تکمیل کند. این سرعت و دقت است که هوش مصنوعی را ضروری می‌سازد.
هدف نهایی، همان‌طور که ازسوی سرژ بیسواس از «نابلا بایو» بیان شد، این است که مستقیما یک مدل هوش مصنوعی را با ویژگی‌های اتصال موردنظر هدایت کرده و طرح‌هایی را تولید کند که آن محدودیت‌ها را برآورده سازند.
صنعت همچنین ارزش انتشار داده‌ها و مدل‌ها را برای محک زدن روش‌ها و تقویت همکاری، حتی با وجود اینکه بیشتر داده‌ها اختصاصی باقی می‌مانند، تشخیص می‌دهد. این واقعیت که دیوید بیکر، پیشگام هوش مصنوعی، برای طراحی پروتیین و دیوید هاسابیس (مدیرعامل شرکت دیپ‌مایند گوگل) جایزه نوبل شیمی ۲۰۲۴ را دریافت کردند، بیشتر بر تاثیر تحول‌آفرین این رویکردهای محاسباتی بر علم تاکید می‌کند.
پزشکی شخصی‌سازی‌شده و دقیق
پزشکی شخصی‌سازی‌شده و دقیق، رویکردی که درمان پزشکی را با ویژگی‌های فردی هر بیمار تطبیق می‌دهد، از دیگر کاربردهای اساسی زیست‌فناوری است.
این تغییر پارادایم که با پیشرفت در ژنومیک، هوش مصنوعی و درک ما از میکروبیوم انسان تقویت می‌شود، نویدبخش درمان‌های موثرتر با عوارض جانبی کمتر است و از مدل «یک نسخه برای همه» فاصله می‌گیرد.
یک حوزه جذاب و به‌سرعت درحال‌توسعه در پزشکی شخصی‌سازی‌شده، مطالعه میکروبیوم انسان – جوامع گسترده باکتری‌ها و سایر میکروارگانیسم‌هایی که در بدن ما و روی آن زندگی می‌کنند- و تاثیر آن بر سلامت و بیماری، به‌ویژه در حوزه سرطان است.
کلینیک مایو (Mayo Clinic) با بانک زیستی نمونه‌های مدفوع خود که بیش از دوهزار نمونه را در خود جای داده، در خط مقدم این پژوهش قرار دارد.
هدف این ابتکار، درک چگونگی تاثیر میکروبیوم بر پاسخ بیماران به داروهای سرطان است.
پورنا کاشیاپ، مدیر برنامه میکروبیومیک کلینیک مایو، توضیح می‌دهد که اگر بتوان از روی میکروبیوم و ژن‌های یک فرد تشخیص داد که او به کدام دارو به احتمال زیاد پاسخ می‌دهد، آن دارو می‌تواند به‌عنوان خط اول درمان انتخاب شود و جای رویکرد کنونی را که در آن، بیماران به‌طور استاندارد درمان‌ها را یکی پس از دیگری دریافت می‌کنند، بگیرد.
ایده اصلی این است که ۱۰۰ تریلیون همزیست میکروبی که میکروبیوم ما را تشکیل می‌دهند، نقش‌های حیاتی در تغذیه و مقاومت در برابر عوامل بیماری‌زا و آموزش سیستم ایمنی ایفا می‌کنند.
پژوهش‌ها درحال بررسی این موضوع هستند که مثلا چگونه میکروبیوم روده، ممکن است پاسخ به درمان‌های سرطان، مانند شیمی‌درمانی را واسطه کند و بر کوچک شدن تومور و شدت عوارض جانبی تاثیر بگذارد.
این پژوهش منجر به کارآزمایی‌های تجربی شامل پیوند مدفوع برای استقرار باکتری‌های جدید در روده بیماران شده که نتایج امیدوارکننده‌ای، هرچند هنوز اولیه، به همراه داشته است.
این مفهوم به بررسی «کپسول‌های مدفوعی» (crapsules) و حتی «کریسپر کردن» میکروبیوم روده برای تعدیل ترکیب آن برای منافع درمانی گسترش یافته است.
یک مقاله دیگر نیز به بحث در مورد پتانسیل سیستم‌های کریسپر-کاس برای ویرایش ژن‌های میکروبیوتای روده برای مقابله با اختلالات متابولیک مختلف می‌پردازد.
این تلاش‌ها مسیر جدیدی را برای شخصی‌سازی درمان سرطان با درنظرگرفتن اثرانگشت میکروبی منحصربه‌فرد بیمار برجسته می‌کنند. موفقیت طرح‌هایی مانند پروژه میکروبیوم کلینیک مایو به در دسترس بودن بانک‌های زیستی بزرگ و توانایی یکپارچه‌سازی انواع مختلف داده بستگی دارد.
سنگ‌بنای پزشکی شخصی‌سازی‌شده، درک تنوع ژنتیکی انسان است. بیشتر ژنوم‌های مرجع براساس جمعیت‌های اروپایی‌تبار هستند که می‌تواند کاربرد پزشکی ژنومی را برای افراد از سایر نژادها محدود کند. کشف و مشخصه‌یابی واریانت‌های ژنتیکی در جمعیت‌های کمتر معرفی‌شده برای توسعه درمان‌های آگاه از نژاد و تضمین اینکه مزایای پزشکی دقیق برای همه در دسترس باشد، ضروری است.
دیدگاهتان را بنویسید